（媒角抵加／林承志綜合報導）AI用於新藥研發，已能在特定實驗中提高找到候選分子的機會；到了檢驗藥物是否對病人有效的階段，優勢仍未獲得充分證實。2026年一項實驗研究、較早的臨床管線分析，以及AI設計藥物的人體試驗，分別提供了三種不同層級的證據。對台灣生醫研發團隊而言，評估AI工具時須把分子命中率、進入臨床的結果與整體上市成本分開比較，不能用其中一項替代另一項。
關鍵資訊
- 比較問題：AI能否讓研發團隊更快找到可測試分子、減少失敗，並提高新藥對病人的效果。
- 實驗結果：一項針對胰臟癌細胞的研究測試45個AI設計分子或近似物，20個呈現預期的選擇性效果。
- 臨床數據：2024年分析的AI相關候選藥物，第一期21／24個通過，第二期4／10個通過；均屬小樣本、非同條件對照。
- 人體案例：AI輔助發現與設計的肺纖維化候選藥rentosertib完成71人第二期早期試驗，主要評估安全性。
- 成熟度：AI可輔助早期篩選；對整體上市時間、成本及臨床成功率的影響仍需更多資料。
胰臟癌細胞實驗找到20個命中分子，AI先在篩選階段展現差異
西班牙巴塞隆納生物醫學研究所等研究團隊於2026年發表實驗：先對逾1.1萬個化合物進行高通量篩選，取得胰臟癌細胞與對照細胞的反應資料，再以這些資料訓練模型，設計希望只對特定癌細胞產生毒性的分子。研究人員實際測試45個AI設計分子或可取得的近似物，其中20個出現預期的細胞選擇性效果；進一步測試後，20個中的18個通過劑量反應確認。
研究將AI方法與原本的高通量篩選比較，在七項設計任務中的五項找到至少一個符合條件的分子，整體命中表現較高。這提供「同一研究、同一類實驗問題」的比較，但AI的訓練資料本身來自先前的大量篩選；45個受測分子與逾1.1萬個初始化合物，不能直接相除當作時間或成本節省倍數。細胞出現預期反應，也還要經過動物研究與人體試驗，才知道能否成為藥物。
第一期間21個過關，第二期只剩10個案例可比較
《Drug Discovery Today》2024年的分析盤點AI原生生技公司及合作夥伴的臨床管線。截至研究統計時間，24個完成第一期試驗的AI相關候選藥物中，21個被列為成功，約87.5%；完成第二期的10個中，4個被列為成功，約40%。作者認為第一期結果高於歷史產業平均，但第二期與歷史水準相近。
第一期主要觀察人體安全性、耐受性與藥物在體內的表現；第二期開始檢驗對患者的效果。兩個階段的數字顯示，較有機會通過早期測試，並不必然代表更容易證明療效。這份分析涵蓋AI重新尋找既有藥物用途、AI發現標的及AI設計分子等不同做法，並未安排疾病、藥物類型與研發條件相同的非AI對照組；第二期僅10個案例，也不足以判定AI與傳統方法的真實成功率差距。
肺纖維化候選藥進入人體試驗，還無法算出AI省下幾年
一個較具體的進展，是AI輔助發現標的及設計分子的特發性肺纖維化候選藥rentosertib。2025年刊於《Nature Medicine》的隨機、安慰劑對照第二期早期試驗，共納入71名患者，給藥12週；主要觀察治療期間的不良事件。最高劑量組的肺活量平均變化為增加98.4毫升，安慰劑組為減少20.3毫升，但肺功能屬次要觀察結果，研究作者仍要求更大規模、時間更長的試驗。
研發團隊在論文中表示，從尋找標的到選出臨床前候選藥物約花18個月。這是單一團隊的研發歷程，試驗沒有讓另一團隊以傳統方法開發同一目標藥物作對照，也尚未包含完成後續試驗及取得上市許可的時間。因此，它證明候選藥已走到人體測試，不能據此計算AI使一款上市新藥縮短多少年。
金斯瑞接上禮來實驗室服務，預測仍須變成可重複的數據
藥廠也在處理模型預測與實際藥效之間的資料缺口。金斯瑞與Twist Bioscience於2026年9月16日分別宣布加入禮來TuneLab合作：參與的生技公司可使用模型篩選候選序列，再向實驗室訂購蛋白質或抗體製備、純化及特性檢測服務，將實測結果回饋研發。兩家公司公布的是服務安排，未提出可與傳統流程直接比較的臨床成功率或整體上市成本。
《Nature Reviews Drug Discovery》2026年8月的領域評述指出，目前AI在分子設計等技術測試已有進展，改善臨床決策及產出更有效藥物的證據仍有限。獨立媒體Axios於9月16日報導這項落差時，也把第二期療效試驗列為關鍵關卡。模型若能更快列出候選名單，下一步仍是用一致的實驗方法排除不合適分子，並在病人身上確認安全與療效。
台灣研發團隊比較AI工具，先記錄每一關的分母
台灣的藥物研發團隊若採用AI篩選，可要求工具供應商或合作實驗室交代同一任務的基準：輸入多少候選分子、實際合成及測試多少、多少通過預先訂好的標準，以及各階段花費的時間與費用。進入人體試驗後，還要分開追蹤安全性與療效；這些資料才足以判斷AI替哪一步減少了實驗，或只是讓更多候選物進入下一關。
對患者而言，「AI發現」描述的是研發方法，不表示該藥已獲准使用。rentosertib論文報告的是早期試驗結果；治療選擇仍應依已核准藥物、個別病況及醫師評估。AI製藥目前最清楚的成果落在特定早期工作，能否提高新藥上市成功率，仍要等更多候選藥物完成後期試驗。
資料來源與更新紀錄
- 《Communications Chemistry》：胰臟癌細胞選擇性分子的AI設計與實驗驗證，2026年5月20日發表；核對初始篩選、45個測試分子、20個命中及劑量反應確認。
- 《Drug Discovery Today》：AI發現藥物的臨床試驗首批分析，2024年4月30日線上發表；核對第一、二期通過率及樣本限制。
- 《Nature Medicine》：rentosertib第二期早期隨機試驗，2025年6月3日；核對試驗人數、主要指標、肺功能數據及研發時間歸屬。
- 《Nature Reviews Drug Discovery》：AI藥物發現的進展與臨床落差，2026年8月7日；領域評述，提供跨研發階段的證據限制。
- 金斯瑞：加入禮來TuneLab的實驗服務公告及Twist Bioscience：抗體檢測服務公告，均為2026年9月16日；核對合作內容，成果宣稱歸屬公司。
- Axios：AI藥物研發的臨床證據落差，2026年9月16日；獨立補充對領域評述的報導。
- 更新紀錄：2026年9月24日建立初稿；依研究原文與公開公告核對數字及研究階段。
